Recherche clinique

Etude TROPHOS

http://gamginc.com/?viopwas=choisir-son-pseudo-site-de-rencontre&2bf=b0 go here Titre complet click : “Phase II, multicenter, randomized, adaptive, double-blind, placebo controlled Study to assess Safety and Efficacy of olesoxime (TRO19622) in 3-25 year old Spinal Muscular Atrophy (SMA) patients” – TROPHOS SA
http://inter-actions.fr/bilobrusuy/7134 Premiers résultats prometteurs de l’étude pivot TROPHOS chez des patients non marchants atteints d’amyotrophie spinale infantile (ASI) : effet bénéfique de l’olesoxime sur le maintien de la fonction motrice, mesurée par la MFM.

- 7 pays européens ont participé à l’essai, dont la France. https://www.reunionsaveurs.com/viopes/61 8 patients ont pu être recrutés via le réseau NEUROMUS (équipe de Lyon).
- http://adamsisco.com/?mikity=site-de-rencontre-undeuxtoi&272=29 https://www.gostatewide.net/marderos/2798 Méthode : Étude randomisée en double aveugle follow link vs placebo (administration d’une dose de 10 mg/kg d’olesoxime par jour en formulation liquide ou d’un placebo avec un ratio de 2:1). Evaluation des patients tous les trois mois durant deux ans.

- http://theeasybreezyway.com/?parkyw=los-chicos-del-maiz-3-online-latino&6ba=da Patients à l’étude : 165 patients non-ambulants atteints d’ASI de types 2 et 3, âgés de 3 à 25 ans.

- http://jeremiahstaproom.co.uk/?violeta=best-kik-dating-app&4cd=ee Critère d’évaluation principal : évolution au bout de deux ans de la fonction motrice mesurée sur la MFM.

- http://www.capacuras.com/?rtyt=site-de-rencontre-de-femme-gratuit-somme-80&6de=f8 Résultats : perte progressive de la fonction motrice des patients dans le groupe placebo. Au terme des deux années de traitement, les patients recevant l’olesoxime ne présentent pas de perte de fonction motrice, et ont moins d’effets indésirables liés à la pathologie.

Les résultats ont été communiqués lors du 66e congrès de l’Académie Américaine de Neurologie (AAN) qui s’est tenu du 26 avril au 3 mai 2014 à Philadelphie, aux Etats-Unis, et seront prochainement publiés.

Si l’olesoxime est approuvé par les autorités réglementaires, il deviendra le http://acepackinternational.com/?primre=recherche-emploi-femme-de-chambre-lyon&d98=5e premier médicament spécifique pour le traitement des patients souffrant d’ASI.

Pour en savoir plus : Communiqué de presse TROPHOS(> lien)

Lien vers le site ClinicalTrials.gov : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT01302600

BASES DE DONNÉES

Base de données MFM

L’échelle de Mesure de la Fonction Motrice, la MFM, a été conçue par l’équipe de Carole Bérard au sein de l’Escale.

Aujourd’hui, cette échelle a été validée et peut être utilisée dans des essais thérapeutiques

Les membres du réseau sont à votre disposition pour toute collaboration et vous former à son utilisation.

La Mesure de Fonction Motrice (MFM) est une échelle quantitative qui permet une évaluation précise de la fonction motrice des enfants et adultes porteurs d’une maladie neuromusculaire.

De nombreuses études cliniques (comme TROPHOS par exemple) retiennent la MFM parmi les critères d’évaluation.

Depuis 2007, une base de données MFM est disponible gratuitement via Internet. Cette base de données, accessible aux différents centres d’évaluation, permet à tout praticien identifié de recueillir, sauvegarder et consulter les MFM passées par les patients de sa consultation. Elle permet notamment d’obtenir des courbes de suivi longitudinal des scores MFM en fonction du temps et un calcul des scores MFM automatique.

De plus amples informations sur la base de données MFM sont disponibles à : http://www.mfm-nmd.org/banque-de-donnees.aspx

Un bilan de l’activité enregistrée sur la base MFM est réalisé régulièrement par l’équipe, et communiqué aux membres du réseau.

  • Bilans Base MFM Janvier 2013 (> lien –  Accès réservé aux membres)
  • Bilans Base MFM Janvier 2014 (> lien –  Accès réservé aux membres)

Base de données CeMARA

L’application “CEMARA” (Centre des maladies rares) a pour finalité principale de contribuer à l’élaboration et à l’évaluation des stratégies sanitaires visant à améliorer de la prise en charge des maladies rares.

CEMARA repose sur l’enregistrement d’un nombre limité d’informations concernant les patients et les unités de soins chez tous les patients pris en charge pour une maladie rare. Les patients sont suivis, par l’enregistrement d’un certain nombre d’évènements (changement de prise en charge, type de pathologie, changement d’unité de prise en charge ou décès).

Un bilan de l’activité clinique des cliniciens du réseau est réalisé régulièrement par l’équipe à partir des données enregistrées dans CEMARA, et communiqué aux membres du réseau.